指應(yīng)用基因工程技術(shù)來(lái)更換、校正或增補(bǔ)缺陷基因，以達(dá)到治療遺傳病的目的。目前主要試用于單基因遺傳病的治療。

由于能量代謝障礙所致的骨骼肌極度不能耐受疲勞稱為線粒體肌病。如同時(shí)累及中樞神經(jīng)、系統(tǒng)，稱為線粒體腦肌病。